Конфликт вокруг Zolgensma предоставляет дополнительный шанс российским учёным

Конфликт вокруг Zolgensma предоставляет дополнительный шанс российским учёным
Конфликт вокруг Zolgensma предоставляет дополнительный шанс российским учёным

Предположение о том, что 3-х летнему мальчику Марку из Краснодарского края отказали в лечении «самым дорогим в мире лекарством» не по медицинским, а по финансовым или политическим соображениям ставит в повестку дня вопрос о возможности «импортозамещения».

Доступное лекарство должно стоить дешевле, чем 2 миллиона долларов за инъекцию.

Только один укол даёт надежду на сохранение жизни, возможность дышать, сидеть, ходить. Другие известные препараты, такие как Spinraza или Evrysdi, нужно принимать постоянно и потому они менее удобны.

Известно, что американская Zolgensma от Novartis Gene Therapies, Inc. является аденовирусно-ассоциированным векторным генным препаратом.

В описании и инструкции по применению препарата в США указано, что он испытан и одобрен FDA для применения детям с СМА до 2-х лет. Исследования на эффективность Zolgensma в отношении пациентов с прогрессирующей СМА не проводились. Европейское медицинское агентство одобрило применение Zolgensma для детей массой до 21 кг.

Новости по теме: В Англии учитель потерял работу из-за просмотра порно в рабочее время

Помимо чрезвычайно высокой цены и низких температур хранения, Zolgensma имеет и другие особенности: препарат токсичен. Среди возможных побочных эффектов указаны острые повреждения печени и печёночная недостаточность.

Вне рамок разрешённого FDA использования, в Америке препарат легально ввести невозможно, если только семья не согласится принять участие в клинических испытаниях, которые с августа 2021 года ведёт Novartis для пациентов других возрастов.

Очередной конфликт вокруг назначения Zolgensma даёт дополнительный шанс российским учёным: пора уже перестать надеяться на Америку и её технологии.

Центр Гамалеи имеет опыт работы с аденовирусами, поскольку уже разрабатывал на их основе препарат против вируса Эбола. Российский «Sputnik V» также сконструирован на основе аденовирусного вектора и есть доказательства его эффективности против Covid-19.

С «векторами» должен уметь работать и ГНЦ «Вектор». Сейчас разработки препарата против СМА ведёт российская биотехнологическая компания Biocad.

Если согласиться с тем, что Sputnik не хуже, а лучше, чем AstraZineca или Janssen (тоже на базе аденовирусов), то и российский «укол» против СМА потенциально может конкурировать с американским от Novartis.

«Вложиться» в это благое дело мог бы Российский Фонд прямых инвестиций или государственный Фонд «Круг добра». Для этого, собственно, они и предназначены. Есть деньги и у Фонда национального благосостояния. Речь о том, чтобы «закрыть» внутренние потребности и обеспечить человечество недорогим и качественным препаратом российского производства.

Назначать лекарства не по медицинским показаниям, равно как и отказывать в предоставлении медицинской помощи, незаконно и чревато уголовной ответственностью с тюремным сроком.

В любом случае, отсутствие государственных средств на адекватное лечение могли отнять у Марка драгоценное время. Причины этого подлежат установлению и устранению настолько быстро, насколько это возможно.


Комментарии:

comments powered by Disqus
09:52 Томский бизнесмен Виктор Кинев убил лося
09:38 В Калуге отменили Новый год, чтобы сэкономленные средства направить на поддержку мобилизованных
09:29 Сибирь не дождётся хорошего молока! «Сибагро» захватывает молочный рынок
09:23 Путин подписал указ об отсрочке от мобилизации для трех категорий россиян
09:20 Путин заявил об уважении к украинцам
09:17 Пьяный россиянин зарезал 17-летнего подростка при покупке мотоцикла
09:14 Стало известно об обысках у активистов движения «Голос»
09:08 Репутация Юлии Медведевой оказалась вся в следах "Ремеди"
09:02 Члена банды «Северские» осудят за покушение на убийство и хранение оружия
08:59 Кадырова внесли в Книгу рекордов России
08:55 Троих сотрудников российской колонии осудят за взятки от заключенных
08:52 Российскую школьницу отправили под домашний арест за попытку сжечь военкомат
08:36 Авторитетный полковник
08:29 Том-менеджера Объединённой авиастроительной корпорации похитили в Москве
00:04 Мэр Москвы Собянин подписал указ о поддержке семей мобилизованных
00:01 Саудовская Аравия и Россия намереваются резко сократить добычу нефти
23:58 Актер Кукушкин уехал из России
23:54 Эрдогана высмеяли в эфире шведского ток-шоу: Турция вызвала посла
23:50 Названы дата и место коронации нового британского монарха Карла III
23:47 Apple запугивает работников и создает культуру страха. На компанию подали жалобу за борьбу с профсоюзами